Virus Aids usato per curare sindrome di Wiskott-Aldrich e leucodistrofia metacromatica, entusiasmo al San Raffaele di Milano. Info e nomi dei medici
La scoperta è stata divulgata da”Science”, e riconduce ad un gruppo di ricerca dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano (Tiget).
Lo studio è stato condotto da un gruppo di scienziati guidato dal Dr. Luigi Naldini, che ha utilizzato vettori derivati dal virus dell’Hiv contro due gravi malattie genetiche: la sindrome di Wiskott-Aldrich e la leucodistrofia metacromatica.
Due in particolare gli studi per i quali i medici hanno utilizzato le staminali, ottenendo gli innovativi risultati.
Il primo studio è stato condotto dalla Dr.ssa Alessandra Biffi e la sua equipe, mentre il secondo dal Dr. Alessandro Aiuti e dalla relativa equipe: entrambi hanno portato ad accertare che i vettori lentivirali derivati dall’Hiv, sviluppati a partire dal 1996 grazie a un lavoro di Naldini, sono più efficaci degli altri vettori, oltre che più sicuri, nella terapia genica.
Nel primo studio, inoltre, i ricercatori hanno spiegato di aver rimosso cellule staminali ematopoietiche dai pazienti e usato un vettore lentivirale per introdurre un gene terapeutico. Successivamente, hanno infuso le staminali di nuovo nei pazienti. Biffi e colleghi si sono occupati di tre piccoli pazienti con leucodistrofia metacromatica, causata dalla mutazione del gene ARSA: le staminali geneticamente modificate hanno espresso enzimi funzionali ARSA molto presto dopo l’infusione e le cellule hanno espresso questo enzima ad alti livelli. A distanza di due anni, la terapia ha fermato il progresso della malattia.
Nel secondo studio, coordinato da Aiuti, una terapia genica simile è stata usata contro la sindrome di Wiskot-Aldrich, raro disordine che causa immunodeficienza, dovuto a mutazioni nel gene WAS. Anche in questo caso sono state usate staminali ematopietiche e un vettore lentivirale: i sintomi della malattia, come infezioni ed eczema, si sono attenuati o sono spariti da 20 a 32 mesi dopo la terapia genica. Inoltre, è stato escluso l’incremento di rischio leucemia.
“Tre anni dopo l’inizio del trial clinic, i risultati ottenuti dai primi sei pazienti sono molto incoraggianti“, ha commentato il Dr. Naldini. “La terapia non è solo sicura, è efficace e cambia la storia clinica di queste severe patologie. E’ il coronamento di 15 anni di studi“.
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Di Redazione
