Al momento in Italia, presso l’agenzia regolatoria, sono attivi 359 registri di monitoraggio di farmaci. Di questi, 143 sono per terapie anti-tumorali, 88 per trattamenti onco-ematologici e 9 per terapie di malattie del sistema cardio-circolatorio.
Sono strumenti fondamentali per valutare la gestione dei farmaci e il loro impatto sui pazienti nel mondo reale. I registri sono una fonte di Real World Data (RWD) che, opportunamente analizzata ed interpretata, può generare Real World Evidence (RWE). Quindi forniscono dati utili per valutare l’efficacia e la sicurezza dei trattamenti medici nella pratica clinica quotidiana.
Sarebbe importante mettere a sistema tutte le fonti di RWD che abbiamo a disposizione in Italia integrando i dati dei registri clinici con i dati amministrativi. Un’integrazione strategica da potenziare per migliorare la RWE e promuovere una reale medicina personalizzata a seguito delle evidenze prodotte da studi prospettici dell’attività di farmaci bersaglio-specifici.
È questo il messaggio emerso nei giorni scorsi durante un convegno alla Camera dei Deputati promosso da FOCE (ConFederazione degli Oncologi, Cardiologi e Ematologi). L’evento ha avuto come titolo Studi di Real World: Infrastrutture e qualità, linee guida nelle principali patologie e gestione delle malattie croniche, il ruolo dell’IA ed il contributo nel frame work regolatorio per l’accesso ai nuovi farmaci.
“Gli studi di Real World sono importanti anche per supportare le decisioni di politica sanitaria – ha sottolineato il prof. Francesco Cognetti, Presidente di FOCE -. Il nostro Paese è all’avanguardia in Europa per quantità e qualità di Real-World Evidence prodotte. Lo dimostra l’alto numero di registri di monitoraggio attivati dall’Agenzia Italiana del Farmaco. Tra il 2024 e inizio 2025 solo in ambito oncologico sono stati approvati in Italia oltre 39 farmaci per il trattamento di diverse neoplasie. Gli studi registrativi, soprattutto quelli per terapie anti-cancro, sono però svolti su gruppi di pazienti iper selezionati e non sempre danno tutte le informazioni necessarie. Sono poco rappresentati i malati in politerapia, pazienti anziani o obesi o con altre condizioni critiche. Una gestione più consapevole dei dati la RWE consente una comprensione più profonda degli interventi medici e una sanità più efficiente. È quindi un settore della ricerca sulla quale dobbiamo investire maggiormente per favorire lo sviluppo clinico, migliorare i processi regolatori e ottenere nuove conferme dalla letteratura scientifica. Tutto ciò presuppone una vera e propria rivoluzione in termini di raccolta digitale dei dati anche a livello di intelligenza artificiale. Questo cambiamento deve avvenire su base nazionale invece che regionale come attualmente sta succedendo in Italia. C’è bisogno di strumenti tecnici di elevata tecnologia e di una specifica preparazione del personale preposto. Sono nuovi sistemi che possono garantire la riduzione dei costi e una veloce raccolta dei dati necessari anche nei processi regolatori e di approvazione dei nuovi farmaci”.
“Oggi corriamo il rischio di avere persino troppi dati che provengono dalla ricerca medico-scientifica – ha aggiunto Robert Nisticò, Presidente dell’AIFA -. Può essere difficile gestire correttamente una così grande mole di informazioni raccolte sia a livello nazionale che internazionale. Dobbiamo cercare delle nuove strategie per riuscire a coordinarsi a livello istituzionale e burocratico. Il fascicolo sanitario elettronico, per esempio, rappresenta un grande volano per raggiungere questo obiettivo. Gli studi real world non devono essere considerati in contrapposizione con quelli approvativi-randomizzati. C’è bisogno di un’integrazione tra le due tipologie per raccogliere tutte le informazioni. È necessario conoscere tutto ciò che accade con i nuovi farmaci nel “mondo reale” ma i clinical trials non possono essere sostituiti. Sui nuovi farmaci spesso si affronta solo il tema del loro costo ma bisogna considerare anche i vantaggi che possono garantire le nuove e sempre più efficaci terapie. Non si può parlare solo di costi senza considerare i risparmi a lungo termine che determinano”.
“In ambito oncologico, è importante sottolineare che tipicamente l’età media dei pazienti trattati nella pratica clinica, e quindi inclusi negli studi di real world, è più alta rispetto agli studi registrativi – ha sostenuto il prof. Massimo Di Maio, Presidente Nazionale AIOM-Associazione Italiana di Oncologia Medica -. La differenza media, come evidenziato in un’analisi basata sui registri AIFA, ammonta ad oltre 5 anni. Gli over 70, che sono più fragili, con più patologie concomitanti e che assumono più farmaci, sono poco presenti nei trial mentre sappiamo che i tumori sono una malattia tipica, anche se non esclusiva, degli anziani. La RWE ci consente, tra le altre cose, una migliore descrizione della tollerabilità del trattamento. Infatti, riesce potenzialmente a raccogliere dati sugli eventi avversi in un numero maggiore di pazienti e all’interno di una popolazione molto più eterogenea. Inoltre, è importante acquisire dati specificamente prodotti in Italia, mentre spesso gli studi registrativi sono condotti in altri contesti geografici, sociali ed economici. Anche in questo la Real-World Evidence è imprescindibile per avere preziosi dati aggiuntivi su una determinata terapia”.
“Abbiamo accesso ad una quantità sempre più crescente ed eterogenea di dati – ha affermato Gianluca Trifirò, Professore Ordinario di Farmacologia – Dpt. Diagnostica e Sanità Pubblica, presso l’Università di Verona -. È una rivoluzione già in atto da numerosi anni e la grande sfida è imparare a gestire l’enorme mole di dati sanitari raccolta quotidianamente. I dati di real world, se di buona qualità, opportunamente analizzati ed interpretati possono generare Real-World Evidence necessaria per ridefinire il profilo beneficio-rischio ed il valore dei farmaci nella popolazione generale nel contesto della pratica clinica. Negli ultimi anni abbiamo assistito alla creazione di reti di Big data quali Darwin-EU, finanziato da EMA, e Sentinel, promosso da FDA, che possono contribuire a generare innovazione nel mondo del farmaco a supporto di pazienti, clinici, enti regolatori e anche della stessa industria. Per ottimizzare i processi di elaborazione dati un ruolo prioritario deve essere affidato anche alle Regioni e alle Province autonome, ovvero le Istituzioni politiche-amministrative che gestiscono i 21 servizi sanitari italiani, conciliando in maniera virtuosa la necessità di generare RWE con quella di proteggere i dati sensibili dei pazienti. Fondamentale è anche investire nella formazione di nuovi professionisti per quanto concerne la farmacoepidemiologia e cioè quella disciplina che permette di trasformare RWD in RWE”.
